Reportaje-medicamentos-huerfanos-Ventas-2004-2018-992x556.jpgLas ventas de fármacos huérfanos tendrán un crecimiento del 10% anual hasta 2020

La industria del medicamento esta utilizando a los medicamentos huérfanos (aquellos dirigidos a tratar las enfermedades raras), como una oportunidad para lanzar más rápidamente sus novedades al mercado ya que estos disfrutan de programas para acelerar su aprobación y tienen generosos incentivos fiscales.

Así por ejemplo en el 25% de los nuevos medicamentos de la UE son huérfanos.

Dentro de la evolución positiva que se prevé para el mercado farmacéutico en los próximos años, hay varios segmentos que destacan por encima del resto. Concretamente, áreas como el cáncer, las enfermedades infecciosas, la inmunología y las enfermedades raras ofrecen las mejores oportunidades de negocio, ya que, aunque los productos que desarrollan las compañías para abordarlas suelen estar dirigidos a nichos reducidos de población, esta reducción del número de pacientes suele verse compensada con un coste mayor de los tratamientos.

Estos factores contribuyen a que, según estimaciones de la consultora EvaluatePharma, se prevea una explosión de este mercado en los próximos años. El informe prevé que terminará la década con una facturación mundial cercana a los 176.000 millones de dólares, con crecimientos interanuales que serán, de media, del 11 por ciento entre 2013 y 2020. De este modo, además, los medicamentos huérfanos ocuparán en torno al 20 por ciento del mercado total de fármacos de prescripción, que rondará el billón de dólares.


En lo que tiene que ver con las compañías más avanzadas dentro de este segmento, cabría destacar a Bristol-Myers Squibb como la que presenta un mayor potencial. Los últimos datos, correspondientes a 2013, indican que sus ventas en esta área apenas superan los 2.000 millones de dólares. Sin embargo, EvaluatePharma la sitúa como número uno del ranking en 2020, año en el que podría estar facturando unos 11 millones, tras cosechar incrementos interanuales de un 26 por ciento de media. Novartis, que a día de hoy lidera el mercado con unos 11 millones, se quedaría en la segunda posición, ya que no se le anticipan avances. En cambio, otras como Celgene, Pfizer o Sanofi también evolucionarán significativamente al alza. Como lo harán otras compañías más pequeñas como Alexion o Vertex, que prometen convertirse en actores destacados dentro de este mercado.

El ‘top 10’ por productos

Además de ofrecer estas previsiones compañía por compañías, el documento también incluye un top 10 con los productos más vendidos en la actualidad, y de los que lo serán en 2020. Dentro de esta clasificación destaca, en lo que respecta a los datos de 2014, Rituxan (rituximab), de Roche, con una cifra de negocio de 3.700 millones de dólares, y un coste de unos 52.000 dólares por paciente/año (va dirigido a unos 70.000 pacientes).

Le siguen Revlimid (lenalidomida), de Celgene, cuya facturación supera los 2.800 millones y tiene un coste de más de 164.000 por paciente/año (solo 17.000 pacientes se tratan con él). En lo que respecta al coste por paciente, habría que destacar el producto de Baxter, Advate (factor VIII de coagulación), que, dado que se dirige a una población de 1.800 personas, va asociado a un coste por paciente/año superior a los 448.000 dólares.

De cara a 2020, Evaluate Pharma estima que los productos más vendidos serán Revlimid, con más de 8.000 millones de dólares en ventas y crecimientos interanuales cercanos al 9 por ciento de media; Opdivo (nivolumab), de BMS, con una cifra de negocio de más de 6.000 millones; Rituxan, con más de 5.600 millones; y Soliris (eculizumab), de Alexion, con más de 5.500 millones y crecimientos interanuales medios cercanos al 20 por ciento.

Condiciones ventajosas

Además del atractivo que ofrecen estas previsiones, hay actualmente algunos aspectos que denotan ciertas ventajas de las que pueden aprovecharse las compañías que deciden desarrollar y comercializar medicamentos huérfanos. La primera de ellas tiene que ver con el tamaño de la muestra y los costes de I+D. Los laboratorios reclutan una media de 538 pacientes en sus ensayos fase III, frente a los 1.491 que se incluyen para los productos convencionales. Eso hace que se reduzca el coste casi a la mitad, de 188 a 99, teniendo en cuenta además que, en el caso de Estados Unidos, las compañías cuentan con una bonificación del 50 por ciento del coste del ensayo, con lo que la fase III se realiza, de media, con unos 49 millones de dólares.

En lo referido al tiempo de desarrollo de los ensayos fase III, este suele ser el mismo en el caso de los fármacos de nicho amplio y los huérfanos. Sin embargo, el periodo de aprobación (FDA) se reduce unos tres meses de media, desde los 13 meses en el caso de los primeros, a los diez meses en el de los segundos.