EE UU le ha aprobado la primera terapia génica a un laboratorio farmacéutico, la multinacional Novartis.

La propia FDA (la agencia del medicamento en sus siglas en inglés) ha calificado la decisión como “una medida histórica”, según su propio comunicado, “inaugurando un nuevo enfoque para el tratamiento del cáncer y otras enfermedades graves y potencialmente mortales”.

La FDA aprueba el fármaco llamado comercialmente Kymriah (tisagenlecleucel) únicamente para pacientes pediátricos y adultos de hasta 25 años que sufren leucemia linfoblástica aguda.

Swiss drugmaker Novartis' logo is seen in SteinEl grupo farmacéutico aseguró, tras conocerse la aprobación, que cobrará 475.000 dólares (400.000 euros) a un paciente por su nueva terapia, situándola como uno de los fármacos más caros de la historia, posiblemente solo superada por medicamentos contra enfermedades ultra-raras, según explica Financial Times. “Consideramos adecuado el precio y estudiamos muchos factores, incluido el valor médico y clínico”, aseguró Bruno Strigini, director ejecutivo de oncología de Novartis.

“Estamos entrando en una nueva frontera en la innovación médica con la capacidad de reprogramar las células de un paciente para atacar un cáncer mortal“, aseguró Scott Gottlieb, comisionado de la FDA. “Las nuevas tecnologías como las terapias genéticas y celulares ofrecen el potencial para transformar la medicina y crear un punto de inflexión en nuestra capacidad para tratar e incluso curar muchas enfermedades intratables”. La agencia había aprobado este año un camino acelerado de revisión de los ensayos con pacientes de este fármaco, una solución que se suele utilizar para enfermedades raras o especialmente graves.

De momento, la aprobación sirve para EE UU, pero esta decisión abre la puerta a que sea autorizado en otros muchos países. Novartis anunció que para final de este año también solicitaría el visto bueno a la Agencia Europea del Medicamento.

Kymriah es una inmunoterapia de lo que se denomina células T. Se trata de tratamientos personalizados, donde al paciente se le extraen esos linfocitos, se modifican genéticamente para incluir un nuevo gen que contiene una proteína específica (un receptor de antígeno) que dirige a las células T a acabar con las leucémicas. Una vez que las células son modificadas, se inyectan de nuevo en el enfermo para que actúen contra las maliciosas.

El fabricante de esta terapia Novartis es el mayor laboratorio del mundo por capitalización bursátil, con una capitalización cercana a los 190.000 millones, y el tercero por ingresos, tras Roche y Pfizer. En el primer semestre facturó 20.045 millones de euros.

No es el único laboratorio que se enfoca en la inmuno-oncología ni tampoco en las células T. Precisamente esta semana, la biofarmacéutica estadounidense Gilead, conocida por ser el fabricante de Sovaldi contra la hepatitis C, compró a su rival Kite Pharma, con una cartera de productos en investigación en este campo.

Durante la pasada década, fueron los llamados productos biológicos contra el cáncer, como Herceptin o Avastin, del laboratorio Roche, los que marcaron la revolución contra algunos tipos de tumores. Actualmente, las terapias génicas y la inmuno-oncología se llevan gran parte de los recursos de las compañías farmacéuticas, en un intento de marcar el próximo hito, aunque todavía con resultados muy escasos para los pacientes.